عقار تجريبي لعلاج هذا المرض الخطِر

09 تشرين الثاني 2022

قصور القلب

في تجربة طبية بريطانية لافتة، حقق عقار تجريبي لعلاج قصور القلب نتائج مذهلة يمكن تطويرها وتحسينها للمستقبل، إذ يعمل هذا الدواء على تعديل الحمض النووي في الجسم من دون الحاجة إلى إزالة أي نسيج.

ويأمل الباحثون باستخدام العقار التجريبي في تعديل الجينات لعلاج الشكل العدواني من قصور القلب الذي يؤثر في ما يصل إلى 50 ألف مريض بريطاني.

ونشرت صحيفة "دايلي ميل" البريطانية تفاصيل التجربة الطبية المميزة لهذا الدواء، والتي من المتوقع أن تفتح الباب أمام معالجة مجموعة من الحالات الأخرى الصعبة بطريقة مماثلة، بما في ذلك العمى وارتفاع الكوليسترول وفيروس نقص المناعة البشرية.

وأوضح الباحثون أن العقار التجريبي، المسمى NTLA-2001، يعتمد على تقنية "كريسبر"، وهي تقنية في الهندسة الوراثية يمكن من خلالها تعديل جينومات الكائنات الحية.

وحقق العقار نتائج فعالة في علاج 12 مريضاً بالتجربة التي قادها أطباء القلب في مستشفى "رويال فري" بلندن وعيادات أخرى.

من جانبه، قال كبير الباحثين البروفيسور جوليان جيلمور إن "هذه النتائج هي أول تجربة بشرية على الإطلاق لتعديل الجينات في الجسم الحي، وتثبت دراستنا أنها ممكنة وآمنة أيضاً"، وأضاف: "هذه النتائج تشير إلى أن الدواء الجديد قد يوقف تطور المرض أو حتى يؤدي إلى تحسن".

وأكد أنه "إذا استمرت هذه التجربة في النجاح، فقد يسمح العلاج للمرضى الذين تم تشخيصهم في وقت مبكر بأن يعيشوا حياة طبيعية تماماً من دون الحاجة إلى علاج مستمر".

ويعتبر قصور القلب حالة مزمنة لا يستطيع فيها القلب ضخ الدم بشكل فعال، لأن العضلات أصبحت ضعيفة، وتشمل الأعراض التعب الشديد وضيق التنفس، ويُعتقد أن بعض المرضى قد ولدوا بخلل جيني يسبّب هذا المرض، إلا أن هناك مرضى يطورون الطفرة تلقائياً، مما يعني أن ذلك يمكن أن يحدث لأي شخص.